El pasado 7 de junio, la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos llenó titulares de todo el mundo a causa de la aprobación de un nuevo fármaco contra el alzhéimer, llamado ahora Adulhelm y anteriormente aducanumab.
Es sin duda una gran noticia, pues ningún otro tratamiento contra esta enfermedad neurodegenerativa había tenido luz verde desde 2003. Sin embargo, la buena nueva se ha visto ensombrecida por un debate sobre el posible exceso de premura con el que la agencia le ha dado su aprobación. De hecho, cuando la compañía farmacéutica que lo desarrolla, Biogen, comenzó todo el proceso burocrático para lograrlo se topó con varias barreras, derivadas de algunos malos resultados obtenidos en sus ensayos clínicos.
Científicos de todo el globo se han lanzado a dar sus opiniones al respecto. Unos están a favor de la aprobación excepcional. Otros consideran que ha sido una equivocación. Pero si hay una cosa en que están todos de acuerdo es que la investigación del alzhéimer está en un momento único de su historia. Es algo que celebrar, independientemente de este nuevo fármaco. Pero, dejando eso a un lado, ¿qué sabemos de él hasta ahora?
Un largo camino hacia la luz verde
Los últimos ensayos clínicos de Biogen para analizar la eficacia de aducanumab finalizaron en 2019. Los resultados preliminares señalaban que el fármaco no había funcionado como debía, por lo que se perdió casi toda esperanza en él.
Sin embargo, según cuentan en Science Alert, seis meses después la compañía sorprendió anunciando que un subgrupo de pacientes sí que había tenido resultados positivos. Por un lado, se había reducido la concentración de placas amiloides en su cerebro. Por otro, habían mejorado su capacidad para memorizar palabras, recordar eventos y llevar a cabo tareas cotidianas, como cocinar.
El fármaco se ha aprobado por una vía rápida para situaciones excepcionales
Con estos datos en la mano, la compañía comenzó el procedimiento para solicitar la aprobación a la FDA. Sin embargo, estos resultados se veían enturbiados por las conclusiones negativas obtenidas de otros dos ensayos clínicos. Así fue como comenzó el debate. La mayoría de científicos, incluyendo algunos que participaron en su evaluación, concluyeron que los buenos resultados de ese subgrupo no eran suficientes para poner el fármaco a disposición de los pacientes. Pero, por otro lado, la FDA anunció que sí que eran suficientes para considerar los beneficios superiores que los riesgos.
Finalmente, se ha optado por aprobar aducanumab bajo la “Accelerated Approval Pathway”, una vía acelerada por la que se aprueban tratamientos destinados a enfermedades graves o mortales que demuestren un beneficio clínico significativo sobre otros tratamientos existentes. Además, en ella se incluyen aquellos que tengan algún efecto sobre marcadores de la enfermedad que indiquen un beneficio razonable para los pacientes. Y eso es lo que hace este fármaco.
Las placas amiloides son depósitos proteicos que se originan en los espacios interneuronales de la sustancia gris del cerebro. Se han detectado en varias enfermedades, como la psoriasis o la arteriosclerosis, pero sobre todo se consideran un marcador indicativo del alzhéimer. Algunos expertos consideran que los ensayos clínicos no dejan claros los efectos de este fármaco sobre la memoria y la cognición, pero que sí muestran su vinculación con la reducción en la concentración de placas amiloides. Por lo tanto, se justifica la aprobación acelerada.
¿Qué enfermos de alzhéimer pueden acceder al fármaco?
Sigue habiendo muchas preguntas por resolver con respecto a la aprobación de aducanumab. La primera es si habrá algún criterio de selección de pacientes.
De momento; parece ser que, a pesar de que en los ensayos clínicos solo se dieron resultados positivos con un subgrupo, cualquier paciente de alzhéimer podría recibir el medicamento. Tampoco se sabe cuándo ocurrirá. La FDA ya ha dado luz verde, pero no hay fecha para que los enfermos comiencen a recibir el tratamiento.
Lo que sí se ha adelantado es que todos tendrán que someterse periódicamente a escáneres cerebrales para monitorizar la aparición de pequeñas hemorragias, llamadas ARIA. Estas son un efecto secundario común en ensayos clínicos de fármacos dirigidos a deshacer las placas amiloides. Por eso es importante comprobar que no se producen.
¿Y en España qué?
Ante el revuelo mediático generado por la aprobación de este fármaco contra el alzhéimer, la Sociedad Española de Neurología (SEN) ha emitido un comunicado con las reflexiones de varios de sus expertos.
Se espera que la Agencia Europea del Medicamento dé su propia resolución en los próximos meses
En él, comienzan haciendo un llamamiento a la cautela y la responsabilidad. Es normal que las familias de pacientes con alzhéimer se sientan optimistas, pero deben tener varias cosas en cuenta.
La primera es que este fármaco aún no ha recibido luz verde en España. Biogen ya ha solicitado la aprobación a la Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) y se espera que esta emita su resolución en los próximos meses. Hasta entonces, no podrá administrarse dentro de las fronteras de Europa.
Por otro lado, desde la SEN advierten que no es una cura. Si cumple lo que promete, puede mejorar los síntomas, pero no revertir toda la enfermedad.
Además, recuerdan que hay otros dos fármacos muy similares que actualmente se encuentran en la fase III de ensayos clínicos. Uno, el gantenumab, lo desarrolla Roche. El otro, llamado lecanemab, es producto de la compañía Eisai. Se espera que los ensayos del primero finalicen en 2023 y los del segundo en 2024. Con ellos podríamos estar ante opciones mejores que aducanumab. Pero habrá que esperar para saberlo.
Lo que sí está claro es que la aprobación de este fármaco “refleja el momento apasionante en el que nos encontramos en la investigación y lucha contra el alzhéimer y puede suponer un punto de inflexión”. Indican que, tras décadas de investigación, por fin es posible modificar algunos de los procesos fisiopatológicos de la enfermedad. Es emocionante y, según explican desde SEN, debería servir para animar a que se movilicen más recursos económicos hacia este tipo de proyectos.
Y es que, sin inversión, la ciencia se ahoga. Y, como ya hemos escuchado tantas veces en los últimos años, sin ciencia no hay futuro. Nuestros mayores son nuestro pasado y nuestro presente. Ojalá, con investigaciones como esta, logremos tenerlos durante más tiempo en nuestro futuro.