Un niño alicantino de seis años se ha convertido en el primer paciente pediátrico en remisión de una leucemia linfoblástica al ser tratado con una prometedora terapia financiada por el Sistema Nacional de Salud.
El procedimiento se ha llevado a cabo en el Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona, en el marco de un ensayo clínico promovido por la farmacéutica Novartis, tras el que un 62% de los niños tratados sigue sin evidencia de la enfermedad, algunos después de dos años.
Una herramienta clave contra el cáncer infantil
El paciente, que padecía una leucemia linfoblástica aguda de tipo B, fue derivado al servicio de oncología del centro médico catalán después de recibir sin éxito un trasplante de progenitores hematopoyéticos y sufrir dos recaídas. Tras valorar su caso, se decidió que podía formar parte del ensayo clínico de registro de la terapia CAR-T 19, iniciado por Novartis en 2016. El Hospital Sant Joan de Déu es el único centro español que participó en dicho ensayo, así como el que más pacientes aportó. De todos los niños que recibieron esta terapia, sin haber respondido a tratamientos anteriores, más del 80% respondieron a ella con éxito y, además el 62% siguen en remisión a día de hoy.
Este es el caso de este niño, que ha podido volver a su vida normal después de que desapareciera cualquier rastro de la enfermedad. Esta es una gran noticia, aunque no se debe confundir remisión con curación. En cáncer, se dice que un paciente está en remisión cuando el tumor responde al tratamiento y comienza a controlarse. Se puede hablar de remisión parcial, cuando el cáncer se reduce, pero algunos signos de la enfermedad siguen presentes, o total si no queda ningún síntoma ni rastro de él. Si esta remisión total continúa durante muchos años se puede empezar a hablar de curación.
¿Qué es CAR-T 19?
Para la realización de esta terapia se extrae al paciente una muestra de sangre, de la que se obtienen unas células concretas de su sistema inmune, llamadas linfocitos T. A continuación estos son modificados mediante técnicas de ingeniería genética, con el fin de que expresen en su superficie al receptor CAR-T, que tiene la capacidad de reconocer una molécula concreta, presente en las células cancerosas de este tipo de leucemia, y dirigirse hacia ellas. A continuación, estos linfocitos modificados se vuelven a transferir al paciente, dotando a sus defensas de las armas necesarias para reconocer y atacar eficientemente al tumor.
Tal es su importancia, que el año pasado esta terapia fue declarada por la Sociedad Estadounidense de Oncología Clínica como el mayor avance oncológico de 2018. Por otro lado, su éxito es tal que ha llevado a que sea aprobado por la Agencia Europea del Medicamento e incluida en la cartera de servicios del Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social. Su uso está financiado en casos muy concretos, solo para pacientes menores de veinticinco años, con leucemia linfoblástica aguda de células B refractarias en recaída post trasplante o en segunda o posterior recaída, así como adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario tras dos o más líneas de tratamiento sistémico.
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Este niño, que se incluiría en el primer grupo, ha sido el primer paciente que ha podido tratarse gracias a ello. Y se espera que sean muchos más; pues, si bien hasta ahora estos pacientes no contaban con otras opciones curativas, gracias a esta terapia se presenta ante ellos una nueva gran oportunidad.
El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona es el centro que más casos de cáncer infantil atiende en la actualidad en España y uno de los tres únicos acreditados para ofrecer esta terapia, junto al Vall d'Hebron, también de Barcelona, y el Hospital Niño Jesús de Madrid.
