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El día que frenamos una enfermedad rara editando el genoma

Ha sido el mejor avance científico de 2015, pero no deja de sorprendernos. El sistema CRISPR-Cas9 nos brinda un último regalo para terminar el año. Esta herramienta de edición genómica ha conseguido frenar por primera vez una enfermedad de origen genético en mamíferos, la distrofia muscular de Duchenne. Una de sus descubridoras, Jennifer Doudna, galardonada […]

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Las enfermedades raras no son tan inusuales como podríamos pensar

Hoy se celebra el Día Mundial contra las Enfermedades Raras, una conmemoración que no hace sino recordar la realidad que sufren a diario más de 3 millones de pacientes con problemas médicos poco frecuentes. Su salud ha sido durante años olvidada por administraciones y compañías farmacéuticas, aunque por fortuna parece que está situación ha ido […]